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印度研究者为罕见遗传病开药物


为了治疗胱氨酸病这一罕见疾病,印度理工学院马德拉斯分校的研究者们与胱氨酸病基金会展开合作,以研发特效药——半胱胺重酒石酸氢盐。






胱氨酸病的患儿会出现肝肾损害、生长发育迟滞和骨骼畸形等问题。



据《印度时报》报道,目前在印度,有记录的胱氨酸病为19例,其中只有11例患儿仍然存活。



印度理工学院马德拉斯分校化学系教授桑卡拉曼告诉《印度时报》记者:“我们在一年前开始研发这一药物,预计一两个月后即可准备上市。”



迄今为止,胱氨酸病尚无有效治愈方法。研究团队希望,该药物研制成功后能够阻遏胱氨酸病的进展。目前,这一药物唯一的生产商是总部坐落于巴黎的Orphan
Europe公司。印度患儿的父母每三个月就需要从那里进口这一药物。这次,研发团队希望能以人们能负担得起的价格,在印度销售同种药物。



新闻来源:中国罕见病网